2021年5月26日下午，應基礎醫學院副院長曹軒教授邀請， 2020年度國家傑出青年基金獲得者、華東師範大學生命科學學院李大力研究員做客華中科技大學同濟醫學院“同濟醫學論壇”第220期，以“基因編輯技術在基因治療中的應用研究”為主題，給同濟醫學院近兩百名師生做了精彩的學術報告。

李大力研究員于2007年獲湖南師範大學遺傳學博士學位，畢業後在華東師範大學生命科學學院工作至今。現為華東師範大學生命科學學院研究員、博士生導師，闵行實驗動物中心主任，上海市調控生物學重點實驗室副主任。多年來以基因編輯技術優化改造為基礎，圍繞罕見病的模型構建和基因治療，開展了深入研究，在Nature Biotechnology，Nature Cell Biology和Nature Genetics等高水平期刊發表論文90多篇，作為課題組長主持科技部重點研發課題，上海市教委重大項目，獲國家傑出青年基金、高等學校科學研究優秀成果獎自然科學獎一等獎等榮譽。

在學術報告中，李大力研究員給大家分享了他們近幾年在基因編輯和遺傳病基因治療領域做的一些重要工作和獲得的重要突破：利用TALEN和Cas9體系快速構建多種模拟人類遺傳疾病緻病突變的小鼠模型，繼而采用基因編輯方法，通過病毒導入Cas9/sgRNA和重組修複模闆，在活體小鼠中實現原位修複基因突變，治愈血友病以及包括I型酪氨酸血症和苯丙酮尿症等多種肝髒代謝性遺傳疾病。利用腺苷脫氨酶與Cas9蛋白結合而成的ABE系統，高效精确的構建了多種遺傳疾病動物模型，同時對這一系統進行了優化與改造，通過提高編輯效率，拓展編輯窗口，高效改造原有工具無法編輯的位點，為疾病治療提供了新的工具。

報告結束後，李大力研究員與參會師生開展了熱烈的讨論，并與88858cc永利官网就“雙堿基編輯器”的共享使用達成合作意向。